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和誉医药新一代抗FGFR4耐药突变抑制剂ABSK012首次人体临床试验申请获美国FDA批准

11 08,2023
和誉医药
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2023年11月8日,和誉医药(港交所代码:02256)宣布,其自主研发的抗耐药突变小分子成纤维细胞生长因子受体4(FGFR4)抑制剂ABSK012获美国FDA批准可开展其单药在晚期实体瘤患者中的首次人体I期临床试验。

此次获批的研究是“一项开放的评价ABSK012在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性与药代动力学I期临床研究”。研究人群为具有特定基因改变的晚期实体瘤、FGF19过表达肝细胞癌(Hepatocellular carcinoma, HCC)、FGFR4突变横纹肌肉瘤(Rhabdomyosarcoma,RMS)等患者。

癌症是世界范围内的主要死亡原因,在2020年造成近1000万人死亡1。实体瘤占所有癌症的90%以上。2020年原发性肝癌是全球范围内发病率排名第6位的恶性肿瘤,每年新发病例数达90.6万人,病死83.0万人2。在美国,超过42,000新发病例,死亡31,000例3。肝癌在我国尤其高发,占比全球的将近50%(年新发病例达41.0万人,病死39.1万人4)。IARC预测,至2040年,肝癌的新发病例及死亡病例将进一步增加。总体上讲,肝癌治疗棘手,预后恶劣,发病率与病死率之比高达1:0.9,严重威胁人类生命健康。HCC作为主要的肝癌分型,占原发性肝癌的85%~90% 5,HCC恶性程度高,大约30% 的HCC存在FGF19异常过表达且预后差,现有治疗手段不能满足长久的生存获益,对于HCC的治疗,仍存在巨大的未满足的临床需求。肉瘤是一种罕见且异质性的间叶细胞起源实体瘤,仅占所有成人恶性肿瘤的1% 6,大致可分为软组织肉瘤和骨肉瘤。2022年,美国估计有13190人被诊断为软组织肉瘤(soft tissue sarcoma, STS),其中约5130人死亡6。RMS是STS的一种亚型,在成人中极为罕见,占所有STS的3% 7。

关于ABSK012

ABSK012是一款具有高选择性的新一代小分子FGFR4抑制剂,可克服对第一代抑制剂的FGFR4耐药突变。FGFR4信号通路是实体瘤(如HCC、RMS)分子靶向治疗开发的一个很有前景的方向。在临床前研究中,ABSK012显示出抗肿瘤活性,并具有良好的药物代谢和药代动力学特性。2023年4月,ABSK012获得美FDA授予的孤儿药资格认定,用于治疗软组织肉瘤(Soft Tissue Sarcoma简称STS)。

参考文献:

1.World Health Organisation: Globocan 2020 – All Cancers Factsheet. Available at: https://web.archive.org/web/20210707201547/https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/cancers/39-All-cancers-fact-sheet.pdf 

2.World Health Organisation: Globocan 2020 – Liver Factsheet. Available at: https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/cancers/11-Liver-fact-sheet.pdf 

3.World Health Organisation: Globocan 2020 – United States of America Factsheet. Available at: https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/840-united-states-of-america-fact-sheets.pdf

4.World Health Organisation: Globocan 2020 – China Factsheet. Available at: http://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/160-china-fact-sheets.pdf

5.El-Serag HB, Rudolph KL. Hepatocellular carcinoma: epidemiology and molecular carcinogenesis. Gastroenterology. 2007;132(7):2557-2576. doi:10.1053/j.gastro.2007.04.061

6.National Comprehensive Cancer Network.(2023)Soft Tissue Sarcoma (version 2. 2023). 

7.Ferrari, A., Dileo, P., Casanova, M., Bertulli, R., Meazza, C., Gandola, L., Navarria, P., Collini, P., Gronchi, A., Olmi, P., Fossati-Bellani, F., & Casali, P. G. (2003). Rhabdomyosarcoma in adults. A retrospective analysis of 171 patients treated at a single institution. Cancer, 98(3), 571–580. https://doi.org/10.1002/cncr.11550


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