2025年6月23日，和誉医药（港交所代码：02256）宣布，一项在软骨发育不全儿童中开展的观察性研究完成首例患者入组。这项研究将为其自主研发的高选择性小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061治疗软骨发育不全的研究收集患儿的基线信息。今年3月，ABSK061获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准治疗儿童软骨发育不全的临床研究许可。

此次开展的研究名为“一项在软骨发育不全儿童中开展的多中心、纵向、观察性研究“。

软骨发育不全（ACH）是导致非匀称性身材矮小的罕见疾病，是人类最常见的侏儒症，主要是由于FGFR3基因发生突变引起的。根据文献显示，ACH的全球出生患病率约为 4.6/100,000人，估计影响250,000-385,000 人[1][2]，并且ACH 人群的平均预期寿命比一般人群更短，对生活质量也会有负面影响[3]。目前对 ACH 的治疗暂无特效药物或方法。

关于ABSK061

ABSK061是和誉医药独立自主研发并拥有全球知识产权的一款新一代口服、高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂，也是全球范围内第一款进入临床的FGFR2/3选择性抑制剂。首代泛FGFR抑制剂已在针对多种携带FGFR2/3变异的肿瘤中展现出临床疗效并在全球范围内逐步获批上市，但安全窗及药效均受限于FGFR1抑制相关副作用。通过降低对FGFR1的抑制以及保持对FGFR2/3的高活性，ABSK061作为第二代FGFR抑制剂有望在临床上取得更好的安全窗及疗效。

参考文献：

1. Stender M, et al. Comprehensive literature review on    the prevalence of comorbid conditions in patients with achondroplasia. Bone.     2022;162:116472.

2. Savarirayan R, et al. International consensus statement on the diagnosis, multidisciplinary management and lifelong care of individuals with achondroplasia[J]. Nat Rev Endocrinol, 2022, 18(3): 173‑189.

3. Wynn J, King TM, Gambello MJ, Waller DK, Hecht JT. Mortality in achondroplasia   study: a 42-year follow-up. Am J Med Genet A. 2007;143A(21):2502-2511.